家庭恳求在澳大利亚提供神经母细胞瘤的救命药物 两名澳大利亚儿童迫切希望获得挽救生命的癌症治疗

家庭恳求在澳大利亚提供神经母细胞瘤的救命药物：“我孩子的生命岌岌可危”

两名澳大利亚儿童迫切希望获得挽救生命的癌症治疗。

神经母细胞瘤是一种侵袭性、通常致命的癌症，每年影响大约 50 名澳大利亚儿童。治疗是残酷的，即便如此，一半的患者也会复发。

有一种突破性的新药可以阻止它回归，但它目前只能在海外上市，而且成本很高。当地家庭现在正在恳求政府在这里提供它。

九岁的扎伊·阿卜杜拉希（Zai Abdollahi）去年被诊断出患有高风险的第四期神经母细胞瘤，从那时起，她经历了被描述为儿童可以接受的最艰苦的癌症治疗方案之一。



他经历了多轮高剂量化疗、放疗、两次八小时手术、一次骨髓移植和六个月的免疫治疗。

但尽管如此，这可能还不足以拯救他。

“不幸的是，这种癌症的复发率为50%，如果你复发，你的存活率可能会下降到5%，”他的妈妈Kalee Abdollahi解释说。

一种名为DFMO的药物存在一些希望。它于去年12月获得FDA批准，试验显示可以显着降低高危患者的复发风险，在某些情况下可降低50%。

“它已经在美国的协议上有一段时间了，但它还没有被带到澳大利亚，”卡利说。

澳大利亚神经母细胞瘤协会（Neuroblastoma Australia）和澳大利亚和新西兰儿童血液学和肿瘤学小组（ANZCHOG）于4月提出申请，要求获得紧急联邦资金，以确保神经母细胞瘤患者可以通过TGA特殊准入计划获得DFMO，直到可以获得加速批准。

“DFMO现在正在加速进程，但这仍然意味着需要一年到18个月的时间才能获得批准，这根本不够快，”澳大利亚神经母细胞瘤首席执行官Lucy Jones说。

“患有神经母细胞瘤、高危神经母细胞瘤的儿童没有时间。他们没有时间。

“联邦政府，卫生部长马克·巴特勒（Mark Butler），如果他愿意，他今天实际上可以提供这种访问权限，”她说。

巴特勒部长在一份声明中告诉7news：“我们正在尽一切努力，尽快与DFMO的供应商合作，为与神经母细胞瘤作斗争的儿童和家庭提供一些救济。

据了解，一旦获得批准，DFMO的PBS清单也将被提交，该药物的平均成本在每位患者500,000美元至700,000美元之间。

阿卜杜拉希家族目前正试图筹集20万美元，以确保扎伊能够在未来几周内进入美国的DFMO。

“社区一直在我们身后团结起来，举办筹款活动。我们还有'为再鼎而战'的筹款晚会，“Kalee说。

“（巴特勒部长）需要把药物带到这里，所以我们都不需要坐飞机，带着免疫力低下的孩子旅行，把他们带到海外。

“这些孩子已经忍受了足够多，他们已经忍受了18个月的治疗。这些家庭已经忍受得够多了。



对于其他人来说，已经太晚了。

五岁的杰克·斯科菲尔德（Jack Schofield）接受了与Zai类似的治疗计划，并计划在完成免疫治疗后前往美国接受DFMO治疗。

在最残酷的曲折中，杰克几周前复发了。

“当你听到你的孩子复发时，你知道他们的机会大大减少了，你知道治疗的选择，特别是在澳大利亚，甚至进一步减少，”杰克的妈妈杰米汤普森透露。

“对我来说，我实际上发现这比我们最初发现时更难。”

由于DFMO不再是一种选择，Schofield家族现在正在等待确认在意大利临床试验中的位置，该试验使用突破性的CAR T细胞疗法。

“他们现在的成功率为82%，”汤普森女士说。

“不幸的是，在澳大利亚，一些可用于儿童的标准护理治疗......甚至美国的一些药物，这里也买不到......所以我们必须走向海外。

斯科菲尔德家族也在拼命筹集70万美元，以确保他们的儿子能够在罗马获得CAR T细胞治疗。

Kalee说，澳大利亚政府迫切需要优先考虑资金，以确保神经母细胞瘤患者立即获得DFMO，并确保为复发的儿童提供更充足的资金。

“我孩子的生命岌岌可危，”她说。